News

公司新闻

首页/公司新闻/新闻详情

澳门正规网十大有牌照平台研发首席科学官陈杰博士:精准医学的发展之路,落地之法

时间: 2022/8/8 17:12:04

医疗模式中的个体化视角是时代进步的必然。澳门正规网十大有牌照平台研发第二期EAS(Elixir Academy of Science)系列讲座聚焦精准医学,由首席科学官陈杰博士主讲。精准医学是依据患者内在生物学信息以及澳门正规网十大有牌照平台症状和体征,对患者实施关于健康医疗和澳门正规网十大有牌照平台决策的量身定制。

01
国外精准医学溯源


美国医学界在2011年首次提出了“精准医学(Precision medicine)”的概念;2015年,美国总统奥巴马签署了法律文件,并为精准医疗计划专门拨款2亿美元,奥巴马的这一举动使精准医学在研究和意识方面得到了极大的推动。不久后,白宫发布文件正式启动“精准医学计划”


自此,美国陆续宣布了一系列来自政府机构的承诺,不断加速推进精准医疗计划。其中,FDA相继出台了一系列技术指南,包括澳门正规网十大有牌照平台试验的适应性设计和富集设计指南,旨在澳门正规网十大有牌照平台试验中纳入尽可能获益最大的患者群体,以达到精准治疗的目的。


陈杰博士介绍,2016年12月美国国会颁布了《21世纪治愈法案》,旨在通过收集与患者日常保健有关的真实世界数据(RWD)和真实世界数据证据(RWE),支持FDA药品和医疗器械审批,这就是所谓的“真实世界”。两年后,美国FDA发布《真实世界证据方案框架》,要求FDA在医疗产品审批和监管程序中纳入RWE,后续还发布了一系列与使用RWD和RWE有关的技术指南。


生物技术尤其是基因测序技术的飞速发展,为精准医学的发展创造了条件。2016年,FDA为此制定了两个指导原则(草案),分别是《基于NGS技术的针对生殖系疾病的体外诊断的FDA监督标准》和《使用公共人类基因遗传差异数据库来支持以NGS技术为基础的体外诊断的澳门正规网十大有牌照平台有效性》,旨在进一步加速精准医疗计划的推动,这些指导原则提供了一个灵活且精简的标准方案,监督审查个人基因组测序信息是否具有医学上的显着差异。


02
国内精准医学紧跟步伐


国内一方面提出了“中国精准医学计划”,制定了中国人群癌症及其他疾病诊疗标准,在医药领域,以基因技术快速发展为契机,推动医疗向精准医疗和个性化医疗发展。


另一方面通过出台技术指导原则,填补与国际指南的差距,国家药监局药审中心关于发布先后发布了《药物澳门正规网十大有牌照平台试验适应性设计指导原则(试行)》、 《药物澳门正规网十大有牌照平台试验富集策略与设计指导原则》、 《药物澳门正规网十大有牌照平台试验亚组分析指导原则》和《药物澳门正规网十大有牌照平台试验多重性问题指导原则》等。这些指导原则对于澳门正规网十大有牌照平台研发策略的制定、澳门正规网十大有牌照平台研究方案的制订、澳门正规网十大有牌照平台试验的实施操作以及分析评价等均有重要的指导意义。


03
精准医学落地


精准医学经过多年的发展和沉淀,正从概念转变为切实的成熟产业,精准医学落地的契机是各类创新靶向药物的出现,肿瘤靶向药的大量获批上市使精准医疗从理念变成现实


1997年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了首个分子靶向治疗药物——利妥昔单抗,用于对其他治疗无效的B细胞非霍奇金淋巴瘤的适应症,此后靶向药物就成了癌症治疗药物研究的热点,不断有新的靶向药物诞生并应用于澳门正规网十大有牌照平台。


2017年5月23日,美国FDA批准了默沙东的KEYTRUDA(pembrolizumab)增加新适应症的补充申请,批准该药针对特定生物标志物(biomarker)实体肿瘤患者的治疗,这是FDA第一次基于生物标志物而非如同既往基于肿瘤原发部位批准的药品。


2018年靶向药获批25件,创历史新高。“新获批的靶向药物主要用于治疗癌症、罕见病和常见/传染病,其中癌症药物占比最高,接近一半。”陈杰博士表示。


04
统计方法、技术发展推动精准医学


精准医学的路在政策背景和现实需求的双重推动下正在越走越宽,“过去几十年中精准医学取得了惊人的进步。尤其是近年来,随着人工智能等各项技术的不断进步,精准医学一路高歌猛进。”陈杰博士说到。


人工智能与精准医疗相结合,在肿瘤用药诊断、预后监测,肿瘤早筛等方面给现有医疗模式带来了全方位的革新。而机器学习方法与因果推断分析的日渐结合应用于真实世界数据、以产生有用、可靠的真实世界证据,为以患者为中心的精准医学的发展提供了帮助。


随着检测技术的发展,越来越多生物标志物被开发和应用,为精准治疗奠定了基础,澳门正规网十大有牌照平台医生可通过生物标志物检测实现精准治疗,给个体化患者选择最合适的治疗方案以达到最佳的生存获益。陈博士介绍了诊断性生物标志物(Diagnostic Biomarker)、预后性生物标志物(Prognostic Biomarker)、预测性生物标志物(Predictive Biomarker)、药效学生物标志物(Pharmacodynamic/Response Biomarker)四类生物标志物。


此外,陈杰博士还介绍了精准医学中的富集策略。精准医学澳门正规网十大有牌照平台实验设计中,需要将个体差异全面纳入,并对海量信息进行分析处理,以得到针对异质性个体在异质性环境下的异质性实验结果,因此在实验设计中常采取富集策略。他表示,根据澳门正规网十大有牌照平台试验关注的主要问题和实施过程,可以选择不同的富集策略,主要包括同质化富集、预后型富集、预测型富集、复合型(预后型和预测型相结合的)富集和适应性富集五种策略类型。


分享到
扫一扫在关注公众号